Terapevtska indikacija: Pomanjkanje lipoproteinske lipaze (LPLD) 

Terapevtska skupina: odrasli bolniki z diagnozo pomanjkanja lipoproteinske lipaze, ki imajo hude ali multiple napade pankreatitisa (vnetja trebušne slinavke) kljub omejevanju vnosa maščobe s hrano

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2012

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR: 

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Melanom

Terapevtska skupina: bolniki z inoperabilnim melanomom, ki imajo regionalne ali oddaljene zasevke (stopenj IIIB, IIIC in IVM1a) in nimajo kostne, možganske, pljučne ali druge visceralne bolezni

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2015

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR: 

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Huda imunska pomanjkljivost zaradi pomanjkanja adenozin deaminaze (ADA-SCID)

Terapevtska skupina: bolniki s hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo zaradi pomanjkanja adenozin deaminaze (ADA-SCID), za katere ni na voljo primernega, po humanem levkocitnem antigenu sorodnega (HLA-usklajenega) dajalca matičnih celic

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2016

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Zdravljenje določenih vrst krvnega raka
• B-celičnega limfoma visoke stopnje;
• difuznega velikoceličnega B-limfoma;
• primarnega mediastinalnega velikoceličnega B-limfoma;
• folikularnega limfoma.

Terapevtska skupina: bolniki, pri katerih se je krvni rak ponovil (relaps) ali se je prenehal
odzivati na predhodno zdravljenje (neodziven)

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2018

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Za zdravljenje naslednjih vrst krvnega raka:
B-celične akutne limfoblastne levkemije (ALL)
difuznega velikoceličnega limfoma B (DLBCL)
folikularnega limfoma (FL)

Terapevtska skupina: pediatrični in mladi odrasli bolniki, ki so stari do vključno 25 let in imajo B-celično akutno limfoblastno levkemijo (ALL), ki je neodzivna, v relapsu po presaditvi ali v drugem ali kasnejšem relapsu; • odrasli bolniki z relapsom ali neodzivno obliko difuznega velikoceličnega limfoma B (DLBCL – diffuse large B-cell lymphoma) po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja; • odrasli bolniki z relapsom ali neodzivno obliko folikularnega limfoma (FL) po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja.

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2018

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: DA

Terapevtska indikacija: Izguba vida zaradi dedne mrežnične distrofije povzročene s potrjeno bialelno mutacijo gena RPE65, ki imajo dovolj viabilnih mrežničnih celic

Terapevtska skupina: odrasli in pediatrični bolniki

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2018

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Beta talasemija

Terapevtska skupina: bolniki stari 12 let in več, ki potrebujejo redno transfufizijo krvi

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2019

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Spinalna mišična atrofija

Terapevtska skupina: bolniki s podedovanimi mutacijami, ki vplivajo na gene, znane kot SMN1, pri katerih je bila ugotovljena diagnoza s spinalno mišično atrofijo tipa 1 (najtežji tip) ali ki imajo do tri kopije drugega gena, znanega kot SMN2

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2020

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: DA

Terapevtska indikacija: Metakromatska levkodistrofija (MLD)

Terapevtska skupina: otroci, ki imajo mutacije v genu za arilsulfataza A (ARSA)

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2020

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Limfomom plaščnih celic (rakom celic B, tj. vrste belih krvnih celic)
Akutna limfoblastna levkemija (druga vrsta raka celic B)

Terapevtska skupina: odrasli z limfomom plaščnih celic (rakom celic B, tj. vrste belih krvnih celic), pri katerih se je rak ponovil po dveh ali več predhodnih zdravljenjih, vključno po zdravljenju z zdravilom za zdravljenje raka, imenovanim zaviralec Brutonove tirozin kinaze (BTK); odrasli, starih 26 let in več, z akutno limfoblastno levkemijo (drugo vrsto raka celic B), pri katerih se je rak ponovil ali se ni odzval na predhodna zdravljenja.

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2020

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Zgodnja možganska adrenolevkodistrofija (CALD)

Terapevtska skupina: otroci mlajši od 18 let

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2021

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Recidiven ali neodziven rak kostnega mozga (diseminirani plazmocitom)

Terapevtska skupina: odrasli, ki so predhodno prejeli vsaj dve zdravljenji, vključno z imunomodulatornim zdravilom, zaviralcem proteasoma in protitelesom proti CD38, in pri katerih se je bolezen od zadnjega zdravljenja poslabšala

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2021

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Zdravljenje različnih vrst raka belih krvnih celic:
difuznega velikoceličnega B-limfoma;
visokostopenjskega B-celičnega limfoma;
primarnega mediastinalnega velikoceličnega B-limfoma ;
folikularnega limfoma stopnje 3B

Terapevtska skupina:bolniki, pri katerih se je rak ponovil (recidivna oblika) ali se ni odzval (refraktarna oblika) po začetnem zdravljenju s kemoimunoterapijo (kombinacijo sistemske terapije za uničevanje ali upočasnitev rasti rakavih celic in imunoterapije za spodbujanje ali obnovo sposobnosti imunskega sistema za boj proti raku); Bolniki s ponovljenim ali neodzivnim difuznim velikoceličnim B-limfomom, primarnim mediastinalnim velikoceličnim B-limfomom ali folikularnim limfomom stopnje 3B se lahko uporablja tudi po dveh ali več predhodnih sistemskih zdravljenjih (zdravljenjih z zdravili, ki se dajejo peroralno
ali z injiciranjem).

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2022

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Recidiven ali neodziven rak kostnega mozga (diseminirani plazmocitom)

Terapevtska skupina: odrasli, ki so predhodno prejeli vsaj eno zdravljenje, vključno z imunomodulatornim zdravilom in zaviralcem proteasoma, pri katerih se je bolezen od zadnjega zdravljenja poslabšala in pri katerih zdravljenje z lenalidomidom ni bilo učinkovito (bilo je neodzivno)

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2022

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Pomanjkanje aromatske L-aminokislinske dekarboksilaze (AADC)

Terapevtska skupina: odrasli in otroci, stari 18 mesecev in več

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2022

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Huda hemofilija A

Terapevtska skupina: odrasli, ki nimajo zaviralcev (protiteles) faktorja VIII in nimajo protiteles proti serotipu 5 z adenovirusi povezanih virusov (AAV5)

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2022

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Huda in zmerno huda hemofilija B

Terapevtska skupina: odrasli, pri katerih se niso razvili zaviralci proti faktorju IX (beljakovine, ki jih tvori naravni obrambni mehanizem telesa)

Razvrstitev: genska terapija

Leto pridobitve DzP: 2023

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Na kastracijo odporen metastatski rak prostate

Terapevtska skupina: odrasli moški

Razvrstitev: somatsko-celična terapija

Leto pridobitve DzP: 2013

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Dodatno zdravljenje pri odraslih, ki so prejeli presadek hematopoetskih matičnih celic (HSCT, presadek celic, ki se lahko razvijejo v različne vrste krvnih celic) od delno skladnega darovalca (t. i. haploidentični presadek).

Terapevtska skupina: bolniki, ki so prejeli haploidentični HSCT zaradi hudega krvnega raka, kot so nekatere levkemije in limfomi

Razvrstitev: somatsko-celična terapija

Leto pridobitve DzP: 2016

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Zdravljenje zapletenih analnih fistul

Terapevtska skupina: odrasli s Crohnovo boleznijo (črevesno vnetno boleznijo), kadar konvencionalna ali biološka zdravila niso dovolj učinkovita

Razvrstitev: somatsko-celična terapija

Leto pridobitve DzP: 2018

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: DA

Terapevtska indikacija: Krvni rak, imenovan posttransplantacijska limfoproliferativna bolezen kot posledica okužbe z virusom Epstein-Barr (EBV+ PTLD).

Terapevtska skupina: odrasli in otroci, starejših od dveh let

Razvrstitev: somatsko-celična terapija

Leto pridobitve DzP: 2022

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Beta-talasemija in srpastocelična bolezen

Terapevtska skupina: bolniki, starejši od 12 let, ki potrebujejo redne transfuzije krvi

Razvrstitev: somatsko-celična terapija

Leto pridobitve DzP: 2024

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Zdravljenje okvar kolenskega hrustanca

Terapevtska skupina: Odrasli, pri katerih simptome povzroča posamezna okvara hrustanca femoralnega kondila (spodnjega dela stegnenice)

Razvrstitev: izdelek tkivnega inženirstva

Leto pridobitve DzP: 2009

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Popravljanje okvar hrustanca na skrajnih delih kosti kolenskega sklepa

Terapevtska skupina: Odrasli s simptomi, kot so bolečina in težave pri premikanju kolena

Razvrstitev: izdelek tkivnega inženirstva

Leto pridobitve DzP: 2013

Trenutni status DzP: Nima več DzP

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Matične celice za nadomestitev poškodovanih celic na površini (epiteliju) roženice, tj. prozorne plasti v sprednjem delu očesa, ki prekriva šarenico (obarvani del).

Terapevtska skupina: odrasli bolniki z zmernim do hudim pomanjkanjem limbusnih matičnih celic zaradi opekline očesa, vključno s kemično opeklino.

Razvrstitev: izdelek tkivnega inženirstva

Leto pridobitve DzP: 2015

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /

Terapevtska indikacija: Popravilo poškodb hrustanca v kolenu pri bolnikih s simptomi (kot so bolečina in težave pri premikanju kolena)

Terapevtska skupina: odrasli in mladostniki, pri katerih so kosti v sklepih prenehale rasti

Razvrstitev: izdelek tkivnega inženirstva

Leto pridobitve DzP: 2017

Trenutni status DzP: Odobren

EPAR:

Prisotnost na slovenskem trgu: /